e-4823 (Santé)

Pétition au gouvernement du Canada

• La fibrose kystique (FK) est la maladie génétique mortelle la plus courante qui affecte 4 338 enfants et jeunes adultes canadiens. Cette maladie est incurable. Parmi les Canadiens atteints de FK décédés au cours des cinq dernières années, la moitié avait moins de 38,7 ans;
• Le Trikafta est un médicament qui change la vie des personnes atteintes de FK et qui traite l’anomalie de base de la FK, et pas seulement les symptômes. Le Trikafta peut être utilisé pour traiter près de 95 % des Canadiens souffrant de FK, mais tous n’ont pas accès à ce médicament. Environ 4 à 5 % des personnes atteintes de FK au Canada présentent des mutations rares dont on sait qu’elles répondent ou pourraient répondre au Trikafta, mais elles ne peuvent avoir accès à ce médicament;
• Le Trikafta est couvert par tous les programmes publics de médicaments pour les personnes âgées de 6 ans et plus qui ont au moins une copie de la mutation la plus courante causant la FK. Les Canadiens porteurs de mutations rares n’ont toujours pas accès à ce médicament;
• Il est nécessaire d’adopter une approche réglementaire plus large pour soutenir la mise en œuvre de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, et la fibrose kystique en est un exemple. Il existe des centaines de mutations à l’origine de cette maladie, dont certaines ne concernent qu’un petit nombre de patients dans le monde. D'autres pays utilisent des données in vitro pour donner accès aux personnes porteuses de mutations rares et extrêmement rares, pendant qu’environ 200 Canadiens atteints de FK sont laissés pour compte.