e-2444 (Santé)

Pétition à la ministre de la Santé

• L’amyotrophie spinale (maladie d’Aran-Duchenne) est une maladie rare qui s’attaque aux muscles du corps et qui touche une personne sur 8?000 à 10?000 à l’échelle mondiale;
• Le type 1 de la maladie est le plus fort lorsqu’il est diagnostiqué avant l’âge d’un an;
• Un médicament coûteux, le Spinraza, permet d’atténuer dans une certaine mesure les symptômes de la maladie, mais non de la guérir, et doit être pris constamment pendant toute la vie;
• La vente d’un remède éventuel, une thérapie génétique nommée Zolgensma, produit par la société pharmaceutique Novartis, est autorisée aux États-Unis;
• Une dose unique de ce remède coûte 2,8 millions de dollars, ce qui est prohibitif, et donc complètement hors de la portée d’une famille de classe moyenne;
• Le gouvernement fédéral s’est engagé en 2019 à collaborer avec les provinces et les territoires à l’élaboration d’une stratégie nationale en matière de médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares;
• Le Programme d’accès spécial de Santé Canada permet d’avoir accès à un « médicament (pour des affectations graves ou mettant la vie en danger) qui ne peut autrement être vendu ou distribué au Canada »;
• Selon les lignes directrices d’admissibilité au Programme, il faut que « les traitements classiques aient été étudiés puis éliminés, se soient révélés inefficaces, ne conviennent pas ou ne soient pas disponibles ».